Главная » Все новости » Переломка: новый препарат от HCM снижает массу сердца
Переломка: новый препарат от HCM снижает массу сердца

Переломка: новый препарат от HCM снижает массу сердца

Впервые лекарство повлияло на толщину и функцию сердечной мышцы у пациентов с наиболее распространенным наследственным заболеванием сердца, а не просто на устранение их симптомов.

«Это первое исследование, показывающее благоприятное влияние лекарств на структуру и функции сердца при любой форме гипертрофической кардиомиопатии», — говорит Сара Сабери, доктор медицины, доцент кафедры внутренних болезней и кардиолог в Сердечно-сосудистом центре Michigan Medicine Frankel.

Текущие варианты, как объясняет Сабери, могут помочь пациентам чувствовать себя лучше сегодня, но они не помогают им жить дольше и не предотвращают сердечную недостаточность в будущем. Они также не влияют на какие-либо структурные аномалии сердца.

«Есть огромная пустота. HCM — это хроническое прогрессирующее заболевание, от которого до сих пор нет лечения», — говорит Сабери.

Она представила результаты субисследования CMR EXPLORER-HCM на научной сессии Американской кардиологической ассоциации 2020 года, которые одновременно были опубликованы в Circulation.

Устранение основной причины HCM

При HCM моторные белки слишком сильно взаимодействуют друг с другом, вызывая чрезмерно сильное сжатие мышцы и вызывая ее жесткость.

Препарат мавакамтен, разработанный специально для лечения HCM, в настоящее время изучается в различных клинических исследованиях. Это часть нового класса препаратов, называемых ингибиторами сердечного миозина. Сабери объясняет, что лекарство блокирует слишком сильное взаимодействие белка миозина с другими моторными белками, что позволяет сердечной мышце сжиматься и расслабляться более нормально. Он эффективен для уменьшения препятствий кровотоку в сердце, которые могут возникнуть при заболевании.

«Это первый класс лекарств, нацеленных на патофизиологию HCM».

По словам Сабери, основной показатель этого исследования — масса сердца — была значительно снижена у пациентов, принимавших препарат, по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо.

В сентябре Сабери и его коллеги опубликовали результаты контролируемого исследования EXPLORER-HCM в журнале The Lancet. Пациенты значительно улучшили обструкцию кровотока в сердце и сказали, что они почувствовали себя лучше после приема препарата в течение 30 недель. Они показали улучшение показателей, таких как переносимость физической нагрузки. Теперь дополнительное ученые исследуют причины, по которым люди могут чувствовать себя лучше, — говорит Сабери.

Результаты визуализации сердца

Дополнительное исследование было выполнено с использованием изображений сердец участников научного труда.

«МРТ сердца имеет такое невероятное визуальное и пространственное разрешение, что вы можете точно исследовать массу сердца, объем, фракцию выброса или насколько хорошо перекачивается кровь, а также фиброз, который является бременем рубцов в сердечной мышце», — говорит Сабери.

По словам Сабери, ее команда наблюдала эти обнадеживающие результаты всего через 30 недель лечения, что было бы плюсом для пациентов.

«Также обнадеживает то, что мы не видим ухудшения фиброза наряду с нормализацией фракции выброса», — говорит она. У пациентов изначально была очень высокая фракция выброса, но после лечения она вернулась в нормальный диапазон.

Хотя HCM считается редким заболеванием, он поражает примерно одного из 500 человек, говорит Сабери, поэтому существует большая потребность в более эффективных терапевтических средствах.

Исследование EXPLORER-HCM было испытанием третьей фазы, в котором изучалось использование мавакамтена при обструктивном HCM, и перешло в пятилетнее открытое исследование. В параллельном исследовании второй фазы, MAVERICK-HCM, изучалась безопасность и переносимость при необструктивной HCM. Эти участники сейчас также находятся в пятилетнем открытом расширенном исследовании. Сабери говорит, что следующим шагом будет третья фаза исследования, в которой будет рассмотрено, насколько хорошо оно работает у пациентов с необструктивным HCM.

По словам Сабери, препарат в настоящее время недоступен за пределами клинических испытаний.

Впервые лекарство повлияло на толщину и функцию сердечной мышцы у пациентов с наиболее распространенным наследственным заболеванием сердца, а не просто на устранение их симптомов.

Понравилась запись? Поделись с другом!!!